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“단 한 번 투여로 끝”… ‘평생 1회 투약’ 유전자 비만 치료제 시대 열릴까

작성일 26-05-16 13:16

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<a href="https://yelloflower.com/yeongcheon/" target="_blank" class="seo-link good-link" rel="noopener">영천꽃배달</a> 평생 한 번만 투여하면 당뇨·비만을 치료할 수 있는 GLP-1(글루카곤 유사 펩타이드-1) 계열의 유전자 치료제가 전 세계 최초로 임상시험에 들어간다.

미국 바이오 기업 프랙틸 헬스(Fractyl Health)는 지난 11일(현지 시각) 네덜란드 규제 당국으로부터 세계 최초의 GLP-1 유전자 치료제인 ‘레쥬바(Rejuva·RJVA-001)’에 대한 임상 1·2상을 승인받았다고 밝혔다.

암이나 난치병에 주로 사용됐던 유전자 치료제의 활용 범위가 갈수록 넓어지면서 비만 치료제까지 적용된 경우다. 비만·당뇨 같은 만성 질환도 단 한 번의 유전자 치료제 투약으로 질병의 근원을 치료할 수 있다는 점에서 기대를 모은다.

◇평생 단 한 번 맞는 비만 치료제 나올까

프랙틸 헬스가 개발하는 유전자 치료제 레쥬바는 특수 카테터(환자 몸속에 넣는 얇고 긴 튜브 형태의 의료용 관)로 췌장에 약물을 직접 주입하면, 인슐린 분비 세포가 지속적으로 GLP-1 호르몬을 만들어 내도록 설계됐다.

GLP-1은 식후 혈당을 낮추고 식욕을 억제하는 호르몬으로, 혈당을 높이는 글루카곤의 분비를 억제하는 특성이 있다. 노보 노디스크의 ‘위고비’나 일라이 릴리의 ‘마운자로’가 외부에서 GLP-1 유사체를 주입하는 방식이라면, 레쥬바는 몸이 직접 GLP-1이 계속 나오도록 유도하는 방식이다.

동물 실험 단계에선 고지방식을 섭취한 쥐에게 레쥬바를 1회 투여했을 때 35일 만에 체중이 최대 29% 감소하는 효과를 보였다. 프랙틸 헬스 측은 6월 1일부터 환자 모집을 시작하고, 이를 통해 하반기 중엔 첫 투약 및 예비 데이터를 확보하겠다는 계획이다. 네덜란드 외에 호주에서도 임상을 진행하기 위한 신청서를 제출한 상태다. 회사 측은 호주 임상의 경우엔 올해 3분기쯤 승인이 나길 기대하고 있다.

◇비만까지 접수한 유전자 치료

본래 유전자 치료제는 암이나 희귀 유전 질환 치료제에 한정적으로 적용돼 왔다. 개발 과정이 까다롭고 연구·개발 비용도 워낙 많이 드는 탓에 적용 범위를 넓히는 데 한계가 있었기 때문이다. 그러나 최근 유전자 교정 기술이 비약적으로 발전하며, 치료제의 타깃도 대중적인 만성 질환으로 빠르게 이동하는 추세다.

지난달 미 식품의약국(FDA)이 리제네론이 개발한 유전성 난청 치료를 위한 유전자 치료제 ‘오타르메니’를 세계 최초로 승인했다. 테라퓨틱스가 개발하는 유전성 혈관부종 유전자 치료제도 최근 임상 3상에 성공하면서 미국 내 승인 신청 절차에 돌입한 상태다.
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